Levensreddend of levensgevaarlijk?
In Nederland zijn duizenden mensen wiens leven door kanker, chronische lyme, MS of parkinson tot stilstand is gebracht. Een dure stamceltransplantatie in het buitenland lonkt als laatste redmiddel. Maar waarom moeten zij hiervoor naar het buitenland? Waarom is stamceltherapie in Nederland verboden bij deze ziekten? En zijn die stamceltherapieën in het buitenland wel veilig?
Op de redactie van gezondNU krijgen we steeds vaker brieven en mails van mensen die ons wijzen op stamceltherapieën in het buitenland. Daarnaast zijn er de vaak hartverscheurende brieven over jonge mensen met bijvoorbeeld chronische lyme of MS die oproepen om geld in te zamelen voor stamceltransplantatie in het buitenland. Genoeg reden om diep in deze materie te duiken. Waarom wordt stamceltransplantatie voor ziekten als chronische lyme, MS, parkinson en diabetes type 1 wel aangeboden in bijvoorbeeld Duitsland, maar niet bij ons?
Nederland zegt ‘nee’
Stamceltransplantatie heeft jaren geleden zijn nut bewezen in de behandeling van kwaadaardige bloedziekten en leukemie. Mondjesmaat lijkt een zeer selecte groep mensen met MS baat te kunnen hebben bij deze zware behandeling. Maar er is ook een grijze zone: stamceltransplantatie wordt genoemd als middel tegen de ziekte van Lyme, autisme, hartproblemen, leverfalen, dwarslaesies en dementie.
In Nederland wordt stamceltransplantatie sinds 2007 niet toegepast voor ziekten die zich in deze ‘grijze zone’ bevinden. Reden? De wetenschap acht de veiligheid en effectiviteit niet voldoende bewezen. Als we medische centra, wetenschappers, artsen en verenigingen vragen of ze willen meewerken aan een interview over stamceltransplantatie, blijkt pas hoe gevoelig dit onderwerp ligt. Artsen blijken vaak negatieve reacties op hun bord te krijgen als ze in de media waarschuwen voor stamceltransplantatie en houden zich dan ook liever op de vlakte.
Toch is stamceltoerisme, zoals dit fenomeen onterecht ook wel wordt genoemd, een groeiend fenomeen. Wereldwijd zijn er honderden klinieken die deze behandeling aanbieden, gevestigd in landen als China, Duitsland en India.
Hans Clevers, geneticus en hoogleraar aan Universiteit Utrecht: “Er wordt vaak geroepen dat Nederland achterloopt in het behandelen met stamceltransplantatie, maar eigenlijk lopen we voorop. Nederland doet het zoals het hoort; hier worden patiënten niet blootgesteld aan financiële en gezondheidsrisico’s. In Nederland zijn we goed in het opsporen en sluiten van dit soort klinieken. Wij hebben ook weinig particuliere zorg. In een land als Duitsland, waar bijvoorbeeld veel mensen met de ziekte van Lyme heengaan voor stamceltransplantatie, heeft vrijwel iedere arts een thuispraktijk. ‘s Ochtends werken ze in het ziekenhuis en in de middag gaan ze in hun eigen praktijk aan de slag. Juist daar gebeuren vaak vreemde dingen en kun je terecht voor bijvoorbeeld onbewezen stamcelbehandelingen.”
Niet elke stamcel is hetzelfde
Op de websites van de buitenlandse klinieken klinkt stamceltransplantatie als de heilige graal en kunnen tientallen ziekten worden behandeld met stamcellen. Maar schijn bedriegt, waarschuwen deskundigen. Het grootste gevaar volgens geneticus Clevers is dat we stamcellen als containerbegrip gebruiken. Er zijn namelijk verschillende typen (zie kader ‘Typen stamcellen’).
Clevers: “Beenmergstamceltransplantatie is al zestig jaar een effectieve behandeling bij leukemie. Er is goede hoop dat daar in de toekomst nog ziekten bijkomen. Therapiën met andere soorten stamcellen zijn echter nog in ontwikkeling. Deze zijn zeker nog niet veilig en effectief. Extra gevaarlijk: de bedrijfjes waar we het nu over hebben, gebruiken willekeurige cellen die ze afnemen uit het volwassen lichaam en dichten daar vervolgens de eigenschappen aan toe van embryonale stamcellen.Vaak worden mesenchymale stamcellen gebruikt, waarvan we überhaupt niet goed weten wat ze zijn. Het zijn in ieder geval geen stamcellen, maar eerder bindweefselcellen of zelfs vetweefsel. Deze cellen kunnen bindweefsel maken of vet, maar helaas geen hartspier of hersenweefsel of je oog genezen.”
Het is daarom niet alleen onbewezen, maar zelfs levensgevaarlijk. Cellen worden bij patiënten ingespoten op kwetsbare plekken, waardoor zelfs tumoren kunnen ontstaan. Clevers: “Wat bij veel van dit soort klinieken gebeurt, is misdadig. Deze bedrijven hebben nooit bewezen dat hun therapie werkt en er heeft zelfs nog nooit een medische commissie naar gekeken. Ze voeren hun idee blind uit op patiënten, zonder bewijs dat het veilig is, laat staan effectief.”
Loze beloften
Zo kwam Ellen Kramer, tijdens haar literatuurstudie in 2017, commerciële bedrijven tegen die claimen tot ruim zestig ziekten te kunnen behandelen met stamceltransplantatie. Lees je het oppervlakkig, dan denk je: ik hoef geen chemo, het is goedkoop, dichtbij en de resultaten zijn positief. Maar voor deze ziekten is niet wetenschappelijk bewezen dat de behandeling werkt. “Ik vind het onverstandig als mensen behandelingen ondergaan voor allerlei ziekten waarvan niet bekend is of ze met deze behandeling kunnen genezen. Je zegt nogal wat, hè?”
Clevers wil daar graag nog een waarschuwing over de ziekte van Lyme aan toevoegen: “Stamceltherapie bij lyme is echt zinloos: je hebt een bacterie in je lijf, je hebt geen probleem met je stamcellen. Dit is wel de allerlaatste ziekte die je met stamceltransplantatie zou kunnen behandelen.”
Geen tijd om te wachten
Toch staat het internet vol met verhalen van ernstig zieke mensen die donatie-acties op touw zetten voor een onbewezen stamcelbehandeling waarbij bovendien niet duidelijk is welke stamcellen worden gebruikt. Het ene verhaal is nog dramatischer dan het andere. De meeste mensen die afreizen naar het buitenland hebben geen tijd om te wachten: hun gezondheid gaat drastisch achteruit. Kramer: “Ik heb best begrip voor mensen die naar het buitenland gaan. Als er geen behandeling meer is voor jouw ziekte, kan ik me voorstellen dat je die toxiciteit voor lief neemt.”
Naast deskundigen blijven ook patiënten angstvallig stil als gezondNU ze uitnodigt voor een interview. Uit de interviews die de afgelopen jaren wel zijn gevoerd, blijkt stuk voor stuk waarom mensen toch voor een onbewezen stamcelbehandeling in het buitenland kiezen: omdat ze zo ziek zijn dat ze op deze manier niet meer kunnen en willen leven. Ze zijn ten einde raad en krijgen door deze behandeling weer een sprankje hoop. Hun verschrikkelijke gezondheidssituatie dwingt hen om hoop boven twijfel te verkiezen.
Geen toezicht
De grootste zorg van deskundigen is dat patiënten die onbewezen therapieën krijgen, hun gezondheid en hun portemonnee kunnen schaden. Kunnen onbewezen therapiën dan niet verboden worden? Dat wordt lastig. Kramer weet weinig over deze klinieken die transplantaties uitvoeren met andere stamcellen dan die uit beenmerg. “Bij elke patiënt die vanuit hematologisch oogpunt wordt getransplanteerd, bijvoorbeeld iemand met leukemie, volgt een hele follow-up en complicatieregistratie. Alle transplantatieklinieken houden zich aan dezelfde protocollen en zij worden nauwlettend gecontroleerd op de naleving daarvan. Er zijn afspraken hoeveel chemo ze gebruiken, hoe de transplantatie wordt uitgevoerd en welk middel wordt gebruikt om stamcellen te oogsten en we leren ervan als het niet goed gaat.”
Hans Clevers weet als voormalig president van de International Society for Stem Cell Research (ISSCR) wel meer over deze andere klinieken. “We kennen honderden klinieken die dubieuze stamceltransplantaties uitvoeren. In het verleden hebben we een zwarte lijst opgesteld, maar die bedrijven – waar enorm veel geld in omgaat – dreigden te procederen. Dat had de ISSCR de das om kunnen doen. Daarom heeft de ISSCR nu richtlijnen voor overheden opgesteld voor het verantwoord testen van experimentele stamceltherapie, die steeds meer landen gebruiken. Ook staat op de website van de ISSCR een simpele lijst van criteria waarmee patienten kunnen beoordelen of een kliniek veilig is en of de aangeboden therapie daadwerkelijk getest is. Een van de criteria is bijvoorbeeld ‘Moet je zelf de behandeling betalen?’ Zo ja, dan weet je dat het niet klopt.”
Ook het Radboudumc geeft in mailcontact aan dat zij meer helderheid richting patiënten belangrijk vinden omtrent dit onderwerp. Zij willen een dossier op hun site zetten met degelijke informatie, in dit geval over lyme. Ze hopen dit dossier op korte termijn online te zetten.
Toxische behandeling
De risico’s van stamceltherapie die deze klinieken uitvoeren zijn niet gering. “Je kunt eraan doodgaan, een tumor ontwikkelen of blind worden”, zegt Clevers. Helaas is dit al voorgekomen bij mensen die naar dergelijke klinieken gaan. Aantallen zijn niet bekend, we kennen slechts de mensen die de media of rechtszaal opzoeken. Verder gebeurt het buiten beeld.
Dat het niet werkt, maakt Clevers ook op uit een ander signaal. “Als iemand écht iets had ontdekt, dan was het zeker gepubliceerd in wetenschappelijke vakbladen en overgenomen door reguliere ziekenhuizen. Sterker nog, dan had je misschien wel de Nobelprijs gewonnen. Natuurlijk wil iedere reguliere arts patiënten helpen, maar wel op een veilige manier en zonder loze beloften.”
Kramer beaamt dat artsen veilige zorg willen bieden. Dat vind je terug bij de hematologische stamceltransplantatie, waarbij beenmergstamcellen worden gebruikt. Dit is een goed uitgekristaliseerde en veilige behandeling die ook in Nederlandse ziekenhuizen wordt uitgevoerd bij patiënten bij wie bewezen is dat het werkt. “Maar het is geen paracetamol dat je krijgt; een hematologische stamceltransplantatie bij leukemie is een zeer zware en toxische behandeling. In feite leg je tijdelijk de bloedaanmaak en de afweer plat. Hierdoor ben je een langere periode heel ziek en extreem gevoelig voor infecties. Je kunt daardoor ziek worden en haaruitval en diarree krijgen. Je zult ook andere middelen nodig hebben, zoals een antischimmelmiddel en antibiotica. Dat moet je niet onderschatten.”
Kiest iemand ondanks waarschuwingen toch voor een experimentele behandeling, dan vindt Kramer dat artsen in Nederland hen vooraf goed moeten voorlichten. “Ik vind dat we niet alleen moeten waarschuwen voor onbewezen behandelingen, maar vooral voor mensen moeten zorgen, ook als ze weer terugkomen in Nederland. Als iemand tegen onze richtlijnen in toch zo’n behandeling gaat doen, dan moet je diegene niet aan zijn lot overlaten, maar ervoor zorgen dat de nazorg goed is geregeld.”
Hoe werkt stamceltransplantatie?
Ons lichaam bestaat uit zo’n tweehonderd verschillende soorten cellen, zoals spiercellen, huidcellen en zenuwcellen. Elk celtype is gespecialiseerd in het uitvoeren van een bepaalde functie. Stamcellen zijn cellen die niet zijn gespecialiseerd. Hun rol is om gespecialiseerde cellen te vervangen die verloren zijn gegaan door bijvoorbeeld verwonding, ziekte of regeneratie.
Stamceltherapie, ook wel stamceltransplantatie genoemd, is een behandeling waarbij stamcellen worden ingebracht ter vervanging van afwezige of defecte cellen in bloed, weefsels of organen. Het doel is om cellen, weefsels of organen te herstellen. De stamcellen worden onder andere gewonnen uit embryo’s, bloed, beenmerg, lever of navelstreng. Een embryonale stamcel is het enige soort stamcel dat zich nog kan ontpoppen tot elke andere cel. Bij stamceltherapie worden gezonde stamcellen ingebracht bij de patiënt. Deze gaan zich vermenigvuldigen. Op de plekken waar schade is, worden op die manier nieuwe cellen aangemaakt vanuit stamcellen en wordt het beschadigde weefsel vervangen. Een bijzonder voorbeeld zijn de beenmergstamcellen, die ook nieuwe immuuncellen (witte bloedlichaampjes) kunnen aanmaken: het immuunsysteem wordt als het ware gereset door een beenmergstamceltransplantatie.
Typen stamcellen
Embryonale stamcellen – Deze cellen bestaan maar een dag of drie, net na de bevruchting. Deze cellen kunnen zich ontwikkelen tot alle soorten cellen van het menselijk lichaam.
IPS-cellen – Hetzelfde als een embryonale stamcel, maar dan volledig synthetisch. Je kunt deze cel in het laboratorium maken vanuit een lichaamscel, bijvoorbeeld een huidcel. Met een truc zet je zo’n huidcel terug in de tijd en wordt het een soort embryonale stamcel.
Adulte stamcellen – Ieder orgaan in een menselijk lichaam bevat deze gespecialiseerde stamcellen, die slechts het orgaan kunnen repareren waar ze in voorkomen: een huidstamcel kan alleen nieuwe huidcellen maken, een beenmergstamcel alleen bloedcellen.
Mesenchymale cellen – De ISSCR stelt zich sceptisch op en vraagt zich af of dit stamceltype überhaupt bestaat. Deze cellen worden veel in klinieken gebruikt. Waarschijnlijk vormen de cellen bindweefsel.
Doorbraak: stamceltransplantatie bij MS
Vanuit de literatuur blijkt dat een zeer kleine groep patiënten met MS baat kan hebben bij stamceltransplantatie. “Het gaat dan echt om individuen, een handje per jaar misschien”, vertelt Kramer. “Bij een toxische behandeling is altijd de vraag: wegen de risico’s van deze zware behandeling op tegen de baten? Sommige jonge mensen hebben een ernstige vorm van MS met ernstige terugvallen, veel ontstekingsactiviteit. Zij kunnen heel hard achteruitgaan en bijvoorbeeld binnen een jaar in een rolstoel zitten. Bij hen kan deze behandeling soms helpen. In Nederland wordt deze behandeling niet aangeboden omdat nog niet alle wetenschappelijk onderzoek is afgerond maar in het buitenland zijn er wel studies. Het is nu nog vroeg, maar als je toch deze behandeling in het buitenland wilt ondergaan is het belangrijk naar zo’n goed en erkend centrum te gaan. Ik wil graag van mensen die voor MS getransplanteerd zijn in het buitenland weten hoe het is gegaan.”
Het duurt het nog enkele jaren voordat alle onderzoeken zijn afgerond en pas als blijkt dat het echt helpt kan over vergoeding in Nederland gesproken worden.. De MS-vereniging laat weten dat ze liever niet hebben dat mensen naar het buitenland gaan voor een behandeling, maar het wel begrijpen.
Wil je meer weten over stamceltransplantatie? Raadpleeg dan de website www.isscr.org
De deskundigen:
Ellen Kramer was tot en met 2017 hoofd van het stamcellaboratorium bij Isala, het ziekenhuis in Zwolle. Nu doet ze onderzoek naar stamceltransplantatie in het buitenland.
Hans Clevers is geneticus en hoogleraar aan Universiteit Utrecht. Als wetenschapper ontving hij diverse prijzen en onderscheidingen. Ook was hij in 2017 president van de International Society for Stem Cell Research (ISSCR). Hij is bestuurslid van het Princes Maxima Centrum, verantwoordelijk voor research.